Lors de la conférence internationale sur la maladie d’Alzheimer et la maladie de Parkinson (ADPD Conference) qui s’est tenue à Nice du 16 au 22 mars dernier, la société Biogen a présenté les avancées de son vaccin « aducanumab » testé dans un essai clinique de phase 1

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« La phase 1 de cet essai clinique avait pour but de démontrer la sécurité et la tolérance de la molécule « aducanumab ». Il s’agit d’un anticorps qui reconnaît la protéine Beta-amyloïde (Aβ), protéine qui s’accumule dans le cerveau des personnes malades d’Alzheimer pour former les plaques amyloïdes, en partie responsable de cette terrible maladie. » explique le Dr Maï Panchal, Directrice scientifique de l’association LECMA-Vaincre Alzheimer.

Pendant un an, 166 patients atteints de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce ont reçu des doses variables de la molécule. En parallèle, ces patients ont bénéficié d’un suivi très spécifique : tests neuropsychologiques, analyse du liquide céphalo-rachidien (permettant de mesurer des biomarqueurs de la maladie), des suivis en imagerie PET-amyloïde (pour visualiser les plaques amyloïdes du cerveau) et en IRM.

« Généralement la plupart des anticorps ont une faible capacité à traverser la barrière hémato-encéphalique (barrière physiologique entre la circulation sanguine et le cerveau). Or, une des particularités de l’anticorps « aducanumab » est de rester soluble dans le plasma assez longtemps pour traverser cette barrière. De cette façon l’anticorps s’accumule dans le cerveau et peut plus facilement atteindre sa cible, la protéine Aβ» indique le Dr Panchal.

En effet, les principaux résultats de cette étude montrent une bonne tolérance de la molécule ainsi qu’une diminution des plaques amyloïdes dans le cerveau des patients après six mois de traitement. Les chercheurs ont également pu constater une stabilisation des scores aux tests neuropsychologiques au bout d’un an chez les patients ayant reçu la molécule. Ces tests permettent d’évaluer les symptômes cliniques chez les patients, comme les pertes de mémoire.

« Ces résultats sont réellement prometteurs. D’abord parce que les chercheurs ont pu affirmer que la molécule avait atteint efficacement sa cible désirée, les plaques amyloïdes, dans le cerveau des patients. Et ensuite parce que la réduction constante des plaques amyloïdes dans le cerveau des patients traités constitue un grand espoir pour développer la suite de cet essai clinique » ajoute le Dr Panchal.

Face à ces premiers résultats, les chercheurs présents à la conférence de Nice se sont montrés très optimistes. Toutefois, selon Maï Panchal, « il faut rester prudent, cette étude n’est pas terminée. Les données doivent être collectées et analysées jusqu’au mois de mai 2016. C’est seulement ensuite que la société Biogen pourra commencer à réaliser une étude comparative de l’efficacité de la molécule sur des groupes de patients de taille beaucoup plus importante. Les effets cliniques réels seront réellement évalués lors de cette phase ».

Cet essai fournit ainsi des informations importantes sur la sécurité de la molécule et son engagement vis-à-vis de sa cible. C’est un espoir qui deviendra réel à condition que ces résultats puissent être répétés.

Rappel : La maladie d’Alzheimer se caractérise par deux types de lésions, les lésions amyloïdes formées par l’accumulation de la protéine Beta-amyloïde dans le cerveau et les lésions tau constituées par l’accumulation de la protéine tau modifiée chimiquement à l’intérieur des neurones.